Čo je génová terapia? Ako to funguje?

Gény v bunkách vášho tela zohrávajú dôležitú úlohu vo vašom zdraví - v skutočnosti môže poškodený gén alebo gény spôsobiť nevoľnosť.

Uznávajúc to, vedci pracujú po celé desaťročia na spôsoboch, ako modifikovať gény alebo nahradiť chybné gény zdravými, aby liečili, liečili alebo predchádzali chorobe alebo zdravotnému stavu.

Teraz sa tento výskum génovej terapie konečne vypláca. Od augusta 2017 schválila US Food and Drug Administration tri produkty génovej terapie, prvé svojho druhu.

Dve z nich preprogramujú bunky pacienta na napadnutie smrteľnej rakoviny a najnovší schválený produkt je zameraný na ochorenie spôsobené mutáciami v určitom géne.

Aké sú bunky a gény? Ako interagujú?

Aký je vzťah medzi bunkami a génmi?

Bunky sú základnými stavebnými kameňmi všetkých živých vecí; ľudské telo sa skladá z biliónov z nich. V našich bunkách sa nachádzajú tisíce génov, ktoré poskytujú informácie na produkciu špecifických proteínov a enzýmov, ktoré vytvárajú svaly, kosti a krv, čo naopak podporuje väčšinu funkcií nášho tela, ako je trávenie, tvorba energie a rast. Petriho misky bunkovej kultúry

Ako funguje génová terapia

Niekedy je celý gén alebo jeho časť defektná alebo chýba od narodenia, alebo sa gén môže zmeniť alebo zmutovať počas dospelosti. Každá z týchto variácií môže narušiť spôsob výroby bielkovín, čo môže prispieť k zdravotným problémom alebo chorobám.

V génovej terapii môžu vedci robiť jednu z niekoľkých vecí v závislosti od problému, ktorý je prítomný. Môžu nahradiť gén, ktorý spôsobuje zdravotný problém s takým, ktorý nie je, pridávať gény, ktoré pomáhajú telu bojovať alebo liečiť choroby alebo vypínať gény, ktoré spôsobujú problémy.

Na vloženie nových génov priamo do buniek vedci používajú vozidlo nazývané "vektor", ktorý je geneticky upravený na dodávanie génu.

Napríklad vírusy majú prirodzenú schopnosť dodávať do buniek genetický materiál a preto môžu byť použité ako vektory. Pred tým, ako sa vírus môže použiť na prenos terapeutických génov do ľudských buniek, je však modifikovaný tak, aby odstránila jeho schopnosť spôsobiť infekčné ochorenie.

Génová terapia sa môže použiť na modifikáciu buniek vo vnútri alebo mimo tela. Keď sa to robí vo vnútri tela, lekár injekčne podá vektor nesúci gén priamo do časti tela, ktorá má chybné bunky.

V génovej terapii, ktorá sa používa na modifikáciu buniek mimo tela, sa od pacienta môže odobrať krv, kostná dreň alebo iné tkanivo a v laboratóriu sa môžu oddeliť špecifické typy buniek. Do týchto buniek sa zavedie vektor obsahujúci požadovaný gén. Bunky sú v laboratóriu ponechané v laboratóriu a potom sa injekčne vracajú späť do pacienta, kde sa ďalej množia a nakoniec produkujú požadovaný účinok.

Predtým, ako sa génová terapia môže dostať na trh ...

Predtým, ako spoločnosť môže predávať produkt na génovú terapiu na použitie u ľudí, musí byť produkt génovej terapie testovaný na bezpečnosť a účinnosť, aby vedci FDA mohli zvážiť, či sú riziká terapie prijateľné z hľadiska výhod.

Génová terapia má prísľub transformovať medicínu a vytvárať možnosti pre pacientov, ktorí žijú s ťažkými a dokonca aj nevyliečiteľnými chorobami. Ako vedci naďalej robia veľké kroky v tejto terapii, FDA je odhodlaná pomôcť urýchliť vývoj prostredníctvom rýchleho preskúmania prelomových liečby, ktoré majú potenciál zachrániť životy.

Z https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm